Как болезнь Помпе влияет на лизосомы?
Как болезнь Помпе влияет на лизосомы?

Видео: Как болезнь Помпе влияет на лизосомы?

Видео: Как болезнь Помпе влияет на лизосомы?
Видео: Болезнь Помпе (2 тип) Usmle step 1 3/5 | Болезни накопления гликогена 2024, Ноябрь
Anonim

Мутации в гене GAA не позволяют кислой альфа-глюкозидазе эффективно расщеплять гликоген, что позволяет этому сахару повышаться до токсичных уровней в организме. лизосомы . Это накопление повреждает органы и ткани по всему телу, особенно мышцы, что приводит к прогрессирующим признакам и симптомам Болезнь Помпе.

На что влияет болезнь Помпе?

Слишком много сахара накапливается и повреждает ваши мышцы и органы. Причины болезни Помпе мышечная слабость и затрудненное дыхание. В основном это поражает печень, сердце и мышцы. Вы можете услышать, что болезнь Помпе называется другими названиями, такими как дефицит GAA или болезнь накопления гликогена II типа (GSD).

Кроме того, является ли болезнь Помпе лизосомным расстройством накопления? Болезнь Помпе , наследственный дефицит лизосомный кислая α-глюкозидаза (GAA) - тяжелая метаболическая миопатия с широким спектром клинических проявлений. Это первый признанный лизосомное нарушение накопления и первый нервно-мышечный беспорядок для которого была одобрена терапия (заместительная ферментная терапия).

Точно так же на какие органеллы влияет болезнь Помпе?

лизосомы

На какие органеллы влияет болезнь Помпе в клетке и как это заболевание влияет на чью-то жизнь?

Болезнь Помпе это генетическое лизосомное нарушение накопления, которое влияет примерно 1 из 40 000 человек. Болезнь Помпе также известен как дефицит кислотной мальтазы или накопление гликогена Болезнь тип II. Это состояние вызвано накоплением в организме сложного сахара, называемого гликогеном. клетки.

Рекомендуемые: